· 《我不是药神》热度尚未完全褪尽，现实版“中国药神”的故事再次发生。
翟一平，一位江苏南通的肝癌病人。自2016年起，他通过QQ群协助病友从德国购入国内尚未上市的药品E7080和PD-1。两年以来，他成为了癌友群里的顶梁柱，许多癌友因为他提供的药品延长了生命。由于从代购药物款项中获取5%左右的报酬，翟一平因涉嫌销售假药罪被刑拘，现羁押于上海市看守所。截至8月9日，来自广东、福建、海南、江西等地的病友自发写了163封求情信，希望这位“药神”能早日被释放。
在创新与生命的权衡、道德与法律的碰撞之间，这一起“药神”悲剧折射出了中国肝癌患者面对“无药之症”的无助。实际上，并不是真的没有药，而是买不到药，买不起药。
1困境：买不到与买不起
我国肿瘤患病人数居全球之首，每年新发的癌症患者中中国约占36%。根据《中国癌症登记年报2018》数据显示，我国恶性肿瘤发病率为278.07/10万,死亡率为167.89/10万；与2017年的270.59/10万,死亡率为163.83/10万又有所提升。我国肺癌、胃癌、肠癌和肝癌的病例数是《我不是药神》中提及的白血病的4-5倍，足见这些肿瘤患病人群数量之庞大。
肝癌，又被称作“中国特色癌”，这是因为中国以占全球18.5%的人口产生了每年全球约59%的肝癌新发病例，这些患者中只有10%的人可以在确诊后活过5年。中国抗癌协会的调查显示，中国85%的肝癌患者处于中晚期阶段，基本已经失去了最佳治疗时机。对于已经无法进行手术的晚期病人，国际上推荐使用靶向药物来治疗，而这些药物的价格远远超过了一般中国患者所能承受的水平。仅有的两种靶向药物索拉菲尼与瑞戈菲尼目前都可以在中国买到，其中索拉菲尼2017年通过谈判进入了中国医保目录，尽管降价比例达到了47.68%，除去医保支付的部分，患者自费负担的依旧不是一个小数目。而目前尚未进入医保的瑞格菲尼价格就更高了，根据2018年6月公布的售价，一盒28片的瑞格菲尼片的售价就高达10080元，依此计算，患者年度的治疗费用超过50万元人民币。
除去靶向药物治疗之外，翟一平为癌友代购的PD-1单抗药也是全球最热门的药物研发方向之一，其上市审批竞争也非常激烈，目前在全球范围内，已有5个PD-1/PD-L1类药物上市，分别是BMS、默沙东、罗氏、阿斯利康、默克与辉瑞这五家制药巨头旗下的产品。但是这一类药的价格一样居高不下，以百时美施贵宝公司的Opdivo（纳武单抗）为例，单价16800港元一支，而默沙东Keytruda（派姆单抗）单支价格在3万港币左右，这样计算，患者的年度治疗费用都要百万元打底。反观国内市场，在2018年6月15日百时美施贵宝公司Opdivo（纳武单抗）在国内正式获批上市之前，中国患者甚至无法通过任何正式渠道获得这种“救命药”。而千呼万唤始出来之后，患者仍要面对一个冰冷的现实，据业内人士透露，尽管目前采用了患者买5个月可获得7个月的赠药的销售策略，该药的年度治疗费用仍然处于25万-30万人民币的高位。买不到的问题刚刚解决，买不起的问题依旧存在，翟一平的悲剧很有可能继续上演。
2希望：在越来越好的道路上
令人欣慰的是，相较十几年前，高速发展的中国创新必将以更合理的价格让中国患者能够使用国际上最新的药物。面对积极布局国内市场的海外巨头，国内包括恒瑞、信达、君实、百济在内的四家企业毫不示弱，自研PD-1药品都已提交上市申请，并都被列入优先审评名单。另外，针对单抗药品的有效率问题，若干在资金实力及小分子靶向药储备方面有相当积累的公司，也在单抗+小分子靶向药联合疗法治疗肝癌方面开展了积极的探索。其中非常引人关注的，是恒瑞在PD-1联合阿帕替尼治疗晚期肝癌的I期临床研究中取得的突破性进展：根据ASCO数据，客观缓解43.8%，疾病控制率93.8%。为此，该联合疗法项目正在国内开展多中心的II期临床研究。项目负责人，中国人民解放军第307医院消化科主任徐建明教授表示，此种联合疗法治疗肝癌在安全性上非常好，在疗效方面所取得的成果也是非常鼓舞人心的。我国制药企业自主研发的创新药与联合疗法，为中国肝癌患者带来了希望的曙光。
奋起直追的中国创新药，彰显着国家药政改革的力度和决心。优先审评制度，国家科技重大专项等方方面面的扶持，为中国创新药企的发展营造了良好的宏观环境，这是中国创新药在较短的时间之内取得了若干重大突破的先决条件。近期上市的吡咯替尼就是受益于优先审评制度的优秀范例：2017年5月，《JCO》杂志首次全文发表了吡咯替尼的1期研究结果，中国自主研发抗肿瘤药物仅凭1期研究就登上全球知名期刊十分难得。2017年8月，吡咯替尼凭借2期研究结果具有突破性的疗效被CDE列为优先审评创新药物。同年12月，2期临床研究结果在美国圣安东尼奥乳腺癌大会上报道，并被列入2017年乳腺癌重大事件年度回顾。2018年8月，SDA正式批准吡咯替尼用于HER2阳性晚期乳腺癌治疗。吡咯替尼凭借2期临床研究的结果即获得优先审批，且从递交临床数据报告及上市申请到正式获得上市批准仅历时10个月。这一卓越产品能够在如此短的时间内面世，主要得益于SDA与CDE优先审评的支持。可以预见，在政府、企业以及学术界的共同推动下，将来会有越来越多的具有国际品质的中国创新药能够早日面世造福广大患者。
我们有理由相信，肝癌治疗用药同样能够受惠于药政改革的深化。中国人自己的PD-1何时能够加速审评上市，中国肝癌患者何时能够借助自有创新买得到好药、买得起好药，彻底告别“药神”，我们充满期待！
来自医药经理人
